患者自身の脂肪細胞を使う遺伝子治療 糖尿病への応用に期待

国立大学法人千葉大学は、患者自身の脂肪細胞を使った遺伝子治療を世界で初めて実施しました。今回はLCAT欠損症の患者が対象でしたが、将来的にこの技術は糖尿病の治療にも応用可能であるとのことです。

難病指定されているLCAT（エルキャット）欠損症は、体内で善玉コレステロールを分泌するための酵素であるLCATが先天的に備わっておらず、そのため腎臓の働きが悪くなり透析に至ることがある遺伝性の病気です。

今回実施されその効果が確認されたのは、患者の体内から取り出した脂肪細胞にLCATを正常に作りだす遺伝子を組み込むことでLCATを持続的に作りだせるようにする遺伝子治療法です。

自身の細胞を使うことで拒絶反応がおこりにくく、がん化しにくいという特徴があります。

2017年2月にLCAT欠損症の患者に遺伝子治療を実施、6カ月にわたりその効果を観察したところ、移植による安全性を確認、脂質代謝の改善を示唆する変化が持続観察できたといいます。

研究チームは今後、さらなる安全性や有効性の経過観察を進めるとともに実用化に向けた研究体制を強化。酵素を持続的に補充する治療技術が有効な糖尿病や血友病、ライソゾーム病などへの応用も検討しています。

（画像はプレスリリースより）




国立大学法人千葉大学のプレスリリース（PR TIMES）
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